CAPR：2026年有巨大潜力
这是我的own DD，不是金融建议。说明：我持有了CAPR（平均价格为10.69美元）的长期股票。
简要概述：CAPR预计2026年8月22日将获得FDA批准。他们的阶段3数据看起来很棒，并且有很强的被批准的机会。如果被批准，我 prediction是该股票将在夏季末交易在60美元左右（如果FDA给予广泛通用授权，可能达到70美元以上）。最终价格可能达到100美元以上，如果FDA给予广泛通用授权（包括心肌病的治疗）。
这是我的目前最喜欢的生物技术股票。目前交易价格约为34.42美元（市值约为20亿美元）。我认为这家公司今年年中到年末将几乎翻番（约60美元）。CAPR开发了针对苯丙肌肉萎缩症（DMD）的药物Deramiocel，这是一种严重的儿童疾病，主要影响男孩。
- 药品批准：
在去年的CAPR收到来自FDA的药品批准拒绝函。拒绝函的原因是基于他们的阶段2研究数据。CAPR在阶段2的研究中发现了 Deramiocel对药物的阳性影响，但样本量太小，因此使用了非参数统计分析（这使得逻辑变得合理）。FDA拒绝批准基于这些分析方法。
CAPR于2025年晚些时候结束了阶段3研究，并宣布其阶段3研究的总结数据，从而表明他们在阶段3研究中击败了主要和次要重点。这个消息震荡了股价，从6美元一下子涨到了约25美元。
阶段3研究"希望"的设计更加严格，而且样本量远大于他们的阶段2研究。CAPR在2026年早些时候重新提交了Deramiocel的应用于FDA，并接受了应用。FDA将在2026年8月22日做出决定。没有证据表明这家公司能提前获得批准（因为这家公司开发了一种治疗严重和罕见儿童疾病的药物）。
- 患者群体：
有多个因素可能在今年底之前再次导致这一指数升高。 Deramiocel已经被FDA授予为贝克尔肌肉萎缩症（BMD）的孤儿药产品（相对于DMD而言是一个更轻微的疾病）。如果FDA对Deramiocel批准了广泛通用授权，这意味着它也可以用于治疗BMD，那么药物的患者群体将会大大增加。美国有约1.5万人患有DMD，每年又会诊断出三百五十到四百人。美国有约五千人患有贝克尔 MD（每年约有六十至一二十人）。如果Deramiocel能够获得FDA的广泛通用授权，即可以治疗心肌病，那么患者群体将会大大增加，我更乐观地预测，CAPR在2026年底之前可能达到约100美元。
这些患者人数只适用于美国。CAPR表示，根据美国FDA批准的前提下，他们将首先获得欧盟的批准。欧盟有25-30万人患有DMD，有8-12万人患有贝克尔 MD。
***3. Deramiocel 生产能力**
CAPR有位于旧金山的一个生产工厂，可以生产足够的Deramiocel治疗500名患者。实际上，该工厂还具有扩大生产能力的额外洁净室。据预计，到2027年年底，该工厂将能够扩大其生产能力，产生足以治疗3000名患者的药物。目前，该公司正在积累Deramiocel，等待FDA的即将到来的决定。来自一位名为LineBacker04的StockTwits用户（该用户对CAPR进行了广泛的DD）的谣言声称，CAPR将能够早于预期提供足够的Deramiocel治疗300-350名患者。CAPR并没有为Deramiocel公布价格，但它们唯一的DMD药物竞争对手在SRPT公司生产的药物，每患者价格为三百万美元。这个SRPT药物Elevidys具有不良反应问题，同时附带着警告标签。如果CAPR为Deramiocel收费3000美元（我认为他们不会收这么少），则它们已经有了价值1.5美元以色列生产Deramiocel，并将在2027年底达到9美元。收费1000美元（我认为他们不会这么少收）则每年可以生产5亿美元，并将在2027年底达到30亿美元。
***4. CAPR财务和FDA批准的影响。***
CAPR表示，能够支持自己到2027年未来的现金流，因此不太可能再次发生股权发行，过度稀释股份。该公司现金余额超过3亿美元，债务约为1450万美元。
如果CAPR获得FDA批准，我认为不会有一个“抛售新闻”的局面，这得益于以下几点。
首先，目前有约1900万的CAPR短债，这将因为批准的可能导致短期剧烈价格动态。如果是这样那该公司肯定会经历巨大利得而上扬（短期上涨。
其次，由于Deramiocel治疗的为罕见和患重病，儿童疾病，因此，FDS将给予Deramiocel优质PRV (prescription drug discount card)。将导致公司出售该特许经营权从而可以支撑未来一段时间，或者可以使用它来给予自己的Stealth X疫苗（这家公司将在2027年年初继续对该疫苗进行开发）。CAPR最终将获得来自Nippon的了80美元的里程碑奖励。
总之我觉得CAPR有很大的机会再翻倍到夏天末并且会乘风破浪（100美元）在2026年底。
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