FDA的罕见病领域正面临着日益增长的公众和政治调查。有8篇《华尔街日报》以及一篇《彭博》杂志文章呼吁马基里（Marty Makary）辞职。

在他任期内，数项有希望的药物候选人都遭到FDA拒绝。Replimmune和Uniqure都公布了FDA之前同意批准的药物候选人结果，但都被拒绝。

当Uniqure公布了其AMT-130实验结果时，国际专家群众都高度关注它将成为亨廷顿病的治愈药物，其股价迅速上涨至80美元，但随后由于Vinay Prasad（马基里的首选）拒绝了药物并批评了试验设计而下跌。普拉达是倡导纳入安慰剂实验控制设计的专家，该试验设计将要求钻孔于亨廷顿病患者的头部。医学界对此感到是不道德和不可能的。

普拉达在AMT-130事件后遭到解职。马基里也会如此，如果他不能逆转局势。

股价将复苏至$80。